专业杠杆配资平台 FDA 批准 Ctexli 用于治疗脑腱黄瘤病_胆酸_患者_研究
2025-04-10与安慰剂相比专业杠杆配资平台,每天 3 次服用 250mg 的 Ctexli 可显著降低血浆胆甾烷醇和尿液 23S-戊醇。 美国食品药品管理局 (FDA) 已批准使用 Ctexli TM (chenodiol) 治疗脂质累积症——脑腱黄瘤病 (CTX)。 FDA 药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿科和生殖医学办公室主任、医学博士、医学硕士 Janet Maynard 表示:“FDA 致力于支持罕见病新药开发,包括 CTX 等非常罕见的代谢疾病。CTX 是一种渐进性多系统疾病,对患者影响很大,